Британский биотехнологический стартап Houdini Bio разработал систему, которая помогает терапевтической ДНК оставаться активной внутри клеток дольше обычного. Это повысит эффективность лечения наследственных и нейродегенеративных заболеваний.
Разработка основана на алгоритмах машинного обучения: они помогают модифицировать генетические конструкции таким образом, чтобы обходить действие комплекса HUSH — механизма защиты клетки от чужеродной ДНК. Одной из главных проблем генной терапии остается не только доставка лечебных генов в клетки, но и сохранение их активности на протяжении длительного времени. После попадания в организм клетки нередко распознают внедренную ДНК как чужеродную и постепенно отключают ее.
По словам генерального директора Houdini Bio Джонатана Коэна-Голда, технология повысит эффективность каждой копии терапевтической ДНК после ее доставки в клетку. Это, в свою очередь, снизит необходимую дозировку препаратов и уменьшит риск побочных эффектов. Особый интерес разработка представляет для лечения нейродегенеративных заболеваний, при которых терапевтические гены должны сохранять активность в клетках мозга в течение длительного времени.
Компания уже протестировала технологию на различных типах клеток и системах доставки генетического материала, включая вирусные векторы и плазмидную ДНК. Сейчас разработчики проводят испытания на клетках нервной ткани и готовятся расширить исследования на новые заболевания и модели болезней. По оценке компании, снижение дозировки генотерапевтических препаратов в несколько раз существенно сократит стоимость их производства, которая для некоторых современных методов лечения достигает миллионов долларов за курс.
