Биотехнологическая компания Life Biosciences получила разрешение на проведение клинических испытаний препарата ER-100 — экспериментальной терапии, основанной на частичном эпигенетическом перепрограммировании клеток.
Разрешение позволяет начать первую фазу клинических испытаний с участием людей. В исследовании проверят безопасность препарата и его способность улучшать зрение у пациентов с заболеваниями зрительного нерва — в частности, с открытоугольной глаукомой и неартериитной передней ишемической нейропатией.
Терапия разработана на основе технологии частичного эпигенетического перепрограммирования. Метод предполагает временную активацию трех так называемых факторов Яманаки — белков OCT-4, SOX-2 и KLF-4, которые возвращают стареющие или поврежденные клетки в более «молодое» состояние без изменения последовательности ДНК.
По данным компании, в доклинических исследованиях на животных введение препарата непосредственно в глаз показало безопасность и признаки восстановления функции зрительных клеток. ER-100 стал первой терапией клеточного омоложения на основе эпигенетического перепрограммирования, получившей разрешение регулятора на испытания на людях.
Разработчики отмечают, что клиническое исследование находится на ранней стадии и в первую очередь направлено на проверку безопасности метода. Если результаты окажутся успешными, технологию потенциально можно использовать для лечения различных возрастных заболеваний.
Оптические нейропатии связаны с гибелью ганглиозных клеток сетчатки — нейронов, передающих сигналы от глаза к мозгу. Эти клетки практически не способны к естественной регенерации, поэтому их повреждение приводит к необратимому ухудшению зрения.
