ИИ помог создать не существующий в природе белок для генной терапии

ИИ, белок, генотерапия, РНК, CRISPR

Новая экспериментальная система доставляет внутрь клеток «инструкции» для производства нужных белков и редактирования генов.

Разработку создали ученые из Центра имени Гельмгольца в Мюнхене и Мюнхенского технического университета. Они испытали более ста вариантов и выбрали наиболее эффективный — STV-C8.

В лабораторных экспериментах система доставляла РНК в клетки значительно эффективнее протестированных липидных наночастиц. Ее также можно адаптировать для разных типов клеток и задач.

Технологию испытали на животных. Ученые использовали STV-C8 вместе с системой редактирования генов CRISPR/Cas9 и смогли удалить в мышце свиньи участок гена, связанный с мышечной дистрофией Дюшенна.

Разработка пока остается экспериментальной. Перед ее возможным применением для лечения людей потребуются дополнительные исследования.